SJ-MX1574
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LMI 070
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布拉扑兰 |
Branaplam (LMI070; NVS-SM1)是一种口服有效和选择性的SMN2拼接调节剂,对SMN的EC50为 20 nM。Branaplam抑制 hERG,IC50为 6.3μM。Branaplam在严重的脊髓性肌萎缩症(SMA)小鼠模型中可提高全长SMN蛋白并延长其生存期。
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SJ-MX8344
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NVS-SM2
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NVS-SM2 是一种有效的、具有口服活性和可透过血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂,对 SMN 的 EC50 为 2 nM。NVS-SM2 增强 U1-pre-mRNA 关联。NVS-SM2 促进外显子 7 包含并恢复正常存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达。NVS-SM2 可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。
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SJ-MN4944
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D-Ribose 5-phosphate disodium
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D-核糖 5-磷酸二钠盐 |
D-Ribose 5-phosphate disodium 是戊糖磷酸途径 (PPP) 氧化分支的中间产物,是 PPP 非氧化分支的最终产物。D-Ribose 5-phosphate disodium 用于核苷酸和核酸的合成。
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SJ-MX8770
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Branaplam hydrochloride
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Branaplam (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂,对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam hydrochloride 抑制 hERG,IC50 为 6.3 μM。Branaplam hydrochloride 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。
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