RG2833 (150 mg/kg) 单次注射 24 小时后可纠正 KIKI 小鼠脑和心脏中 frataxin 缺乏,但当使用较低剂量时则不能。RG2833 诱导的 frataxin mRNA 在 KIKI 小鼠的脑、心中均在 12 小时 首次出现表达上调,24 小时达高峰 [1]。
RG2833 (100 mg/kg;s.c.) 在小鼠长期给药中耐受良好,没有毒性。RG2833 可改善 YG8R FRDA 小鼠的运动协调性。RG2833 增加 YG8R FRDA 小鼠脑内 frataxin 蛋白的表达 [2]。
RGFP109 (30 mg/kg;单次或每日 1 次,持续 6 天) 对运动障碍无急性疗效。RGFP109 停止治疗 1 周后,运动障碍和伴有致残性运动障碍的持续时间分别减少了 37% 和 50% [3]。