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SJ-MX4298 LC3-mHTT-IN-AN1 LC3-mHTT-IN-AN1 (Compound AN1) 是一种 mHTT-LC3 连接化合物,LC3-mHTT-IN-AN1 与突变型亨廷顿蛋白 (mHTT) 和 LC3B 相互作用,但不与 wtHTT 或无关的对照蛋白相互作用。LC3-mHTT-IN-AN1 以等位基因选择性的方式降低了亨廷顿病 (HD) 小鼠神经元中mHTT水平。LC3-mHTT-IN-AN1将mHTT定位于自噬体,以等位基因选择性的方式降低mHTT水平,并在果蝇和小鼠亨廷顿病模型的细胞和体内拯救疾病相关表型。