Risdiplam 是一种运动神经元存活基因 SMN2 的前体 mRNA 剪接修饰剂,可以增加 SMN 蛋白水平。
In solvent
建议分装储备液,避免反复冻融!
DNA/RNA Synthesis
Cell Cycle/DNA Damage
Risdiplam 调节 SMN2 pre-mRNA 剪接以产生全长 SMN2 mRNA 并增加 SMN 蛋白水平。Risdiplam 是 SMN2 剪接的修饰剂,可导致 SMN2 全长转录物增加,从而增加功能性 SMN 蛋白。I 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 仍然是导致婴儿死亡最常见的遗传病。这种常染色体隐性神经肌肉疾病以进行性运动和呼吸肌无力为特征,是由运动神经元存活蛋白 (SMN) 水平低下引起的,原因是存活运动神经元 1 (SMN1) 基因中的双等位基因缺失和其他致残突变失活 [1]。
[1]. Poirier A et al. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacol Res Perspect. 2018 Nov 29;6(6):e00447.
备注:请根据产品在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液;一旦配成溶液,请分装保存,避免反复冻融造成的产品失效。溶液超过 3 个月建议复检,以免影响活性。
纯度: 99.67%
4:部分产品思科捷仅能提供部分信息,思科捷不保证所提供信息的权威性,以上数据仅供参考交流研究之用。
计算结果:
工作液浓度: mg/ml;
DMSO母液配制方法: mg 药物溶于 μL DMSO溶液(母液浓度 mg/mL,注:如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度,请先联系SparkJade);
体内配方配制方法:取 μL DMSO母液,加入 μL PEG300,混匀澄清后加入μL Tween 80,混匀澄清后加入 μL ddH2O,混匀澄清。
体内配方配制方法:取 μL DMSO母液,加入 μL Corn oil,混匀澄清。
注意:1. 首先保证母液是澄清的; 2. 一定要按照顺序依次将溶剂加入,进行下一步操作之前必须保证上一步操作得到的是澄清的溶液,可采用涡旋、超声或水浴加热等物理方法助溶。
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