Risdiplam - CAS:1825352-65-5 - 山东思科捷生物技术有限公司

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Risdiplam

目录号 : SJ-MX1634 别名 : RG7916; RO7034067 纯度：99.67%

Risdiplam 是一种运动神经元存活基因 SMN2 的前体 mRNA 剪接修饰剂，可以增加 SMN 蛋白水平。

CAS No. :1825352-65-5

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Cas No.

1825352-65-5

分子式

C₂₂H₂₃N₇O

分子量

401.46

储存方式
(自收到货起)

Pure form

-20℃ 3 年

In solvent

建议分装储备液，避免反复冻融！

-80℃ 2 年

4℃ 2 年

-20℃ 1 年

生物活性	Risdiplam 是一种运动神经元存活基因 SMN2 的前体 mRNA 剪接修饰剂，可以增加 SMN 蛋白水平。
相关靶点	DNA/RNA Synthesis
作用通路	Cell Cycle/DNA Damage
应用领域	神经科学
体外研究 (In Vitro)	Risdiplam 调节 SMN2 pre-mRNA 剪接以产生全长 SMN2 mRNA 并增加 SMN 蛋白水平。Risdiplam 是 SMN2 剪接的修饰剂，可导致 SMN2 全长转录物增加，从而增加功能性 SMN 蛋白。I 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 仍然是导致婴儿死亡最常见的遗传病。这种常染色体隐性神经肌肉疾病以进行性运动和呼吸肌无力为特征，是由运动神经元存活蛋白 (SMN) 水平低下引起的，原因是存活运动神经元 1 (SMN1) 基因中的双等位基因缺失和其他致残突变失活 ^[1]。
参考文献	[1]. Poirier A et al. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacol Res Perspect. 2018 Nov 29;6(6):e00447.

体外 (25°C）	DMSO (吸湿的 DMSO 对产品的溶解度有显著影响，请使用新开封的 DMSO)	0.5 mg/mL (1.24 mM) 60℃ 水浴；超声波

制备储备液	浓度溶液体积质量	1 mg	5 mg	10 mg
	1 mM	2.4909 mL	12.4545 mL	24.9091 mL
	5 mM	0.4982 mL	2.4909 mL	4.9818 mL
	10 mM	0.2491 mL	1.2455 mL	2.4909 mL
	50 mM	0.0498 mL	0.2491 mL	0.4982 mL
备注：请根据产品在不同溶剂中的溶解度选择合适的溶剂配制储备液；一旦配成溶液，请分装保存，避免反复冻融造成的产品失效。溶液超过 3 个月建议复检，以免影响活性。